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亮

荣辱不惊，不断创新，

这是FDA的风骨

奇点：死磕疑点、难点、亮点，做新医疗变革的思想阵地

创新是需要土壤的，对于医疗这种高监管行业，尤其如此。相关政府部门如果思想开放，不仇视创新，愿意坐下来好好说话，甚至自己也主动拥抱创新，那么对于整个行业的健康发展都会有巨大的推动作用。

这话说的是谁呢？说的是一个历史上都以“严父”形象示人，不断被骂，却一直兢兢业业不断创新的百年机构——美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）。今天我们就看看在这轮数字医疗和生物医药技术创新大潮中，FDA是如何在保证安全原则的前提下，不断适应时代变化，努力拥抱创新的。（请各位习惯于对监管战战兢兢的中国创业者握好小心脏）

从严到宽，FDA正在用最宽容的监管培育移动医疗应用

FDA在年9月发布了最终版移动医疗应用监管方案。而今年2月，FDA又发布了两份正式的指导文件，将放宽对医疗设备数据系统和移动应用监管力度。原因是第一版的监管方案遭到了包括创业公司在内的很多参与者的质疑，其间FDA也组织了数轮听证和沟通，最后放宽了监管力度。

FDA在其中一份指导文件中称，会基于功能对移动健康应用进行监管，而不是其规模。准确来说，FDA将对执行医疗设备功能的应用进行监管。业内人士认为，这两份指南的影响意义深刻，不仅仅针对医疗软件，还将影响整个健康信息系统的未来。FDA是在用最低限度的监管来培育软件。

进一步，FDA解禁了数目可观的一批I类和II类医疗设备名单（包括体温计、智能身体测量仪、听诊器和某些眼部摄像机等），这些设备上市不再需要(k)申请。根据医疗科技网站MobiHealthNews在年底发布的统计显示，种与数字健康相关的设备和App通过了FDA的审批。比如三星（Samsung）的S Health App，AliveCor的一个检测心房颤动的算法、德康的Dexcom Share等等。

不仅如此，FDA还在今年3月发布了自己的第一款App——DrugShortages。这款App针对医疗领域专业人士发布药物库存实时信息，帮助用户迅速了解当前主要药物的库存状况。DrugShortages的功能相对简单，核心是结构化的数据库，医疗领域的专业人士可以通过搜索一种药物的通用名称或者活性成分来了解该药物的实时库存情况，也可以通过浏览疾病分类来查看。专业人士还可以利用App来向FDA报告药物库存和其他供应方面可能存在的问题。

openFDA，为了一个数据共享的未来世界

年6月起，FDA推出一项新计划，名为openFDA。这项计划让开发研究人员和公众能够更加便捷地访问和利用FDA的医疗健康数据。openFDA提供了一套基于搜索的API，为公众提供结构良好、计算机可读的数据。

为什么要推出openFDA这个项目？FDA首席健康信息官塔哈·卡斯-霍特(Taha Kass-Hout)接受访问时表示，之前，人们要想轻松访问这些数据几乎是不可能的。此外，信息自由法案办公室(FIAO)也接到了许多请求，要求开放公众健康数据。比如用户想查询对乙酰氨基酚(acetaminophen)，需要下载所有文档，将其整合后，还要删除重复内容。FDA咨询过开发人员，他们说整个过程需要近2年时间。虽然数据是开放的，但访问起来很难。因此，FDA想把这个过程变得更容易，更透明。

openFDA采用基于搜索的API，允许开发人员对数据内的文本进行搜索。开放的源代码和文档共享在GitHub上。FDA鼓励行业开发人员使用API和大数据方法，他们可以开发自己的应用，同时也有更大的灵活性来决定搜索哪种类型的数据，以及如何向终端用户呈现这些数据。

与科技巨头和社交应用合作，用创新方式收集药品不良事件报告

正如公众所关注的，openFDA也率先开放了“药物不良事件报告”这一数据库。从年至年间，FDA共收到了万次药物不良事件报告，现在每年收到超过万份药物不良事件报告。用户可以通过商标名称、活性成分和非活性成分等关键词进行搜索。

自上世纪年代以来，政府跟踪不良事件的流程并未发生太大改变。尽管FDA已经努力使相关数据更易于获取和查询，但仍有批评者称系统可能遗漏了相当数量的不良反应事件，而且其监测药物安全问题的速度也会比较慢。

基于此，FDA寻求了和外部的合作。PatientsLikeMe一直在研发大规模数据库，据称已经收集了关于多种不同药物的超过万份不良反应报告。今年6月，FDA和在线患者社区网站PatientsLikeMe宣布合作。FDA会评估PatientsLikeMe是否适合作为药品不良反应报告的途径，PatientsLikeMe能让FDA知道，数据是否足够详细到可以帮助FDA确定不良反应的确是由被评估药物造成的。

不光是PatientsLikeMe，据《彭博商业周刊》报道，FDA也在和Google合作，利用Google寻找和确定某些药物的副作用。FDA官员与谷歌公司某资深研究员于6月9日进行了一次电话会议，而这位资深研究员是年发表的一篇论文的共同作者，该论文主题为通过搜索引擎的查询内容数据来发现药物不良反应。

FDA已经从尝试多种渠道收集药品不良反应的数据，包括了MedWatch项目和Sentinel Initiative项目。MedWatch项目是FDA启动的自愿报告系统，用户可以自愿上报服药后的不良反应。Sentinel Initiative项目是FDA与保险公司和电子病历公司合作的成果，这使得FDA能获得聚合数据集。去年的一篇论文显示，Twitter是一个潜在的渠道，也许能为FDA提供大量未上报的药物不良反应。据称微软的研究人员已经在这个问题上花费了数年时间，并且已与FDA的研究人员合作发表了一篇论文。

用谨慎而宽容的态度迎接“精准医疗”

美国总统奥巴马在年国情咨文中推出了新项目“精准医疗计划”（Precision Medicine Initiative）。FDA前局长，医学博士Margaret A. Hamburg在一篇博文中表示，FDA会响应总统奥巴马的精准医疗计划，鼓励将下一代测序技术(Next Generation Sequencing，NGS)迅速转化为临床应用。FDA将更加严格地审查管理机制，以确保该技术在医疗保健和公共卫生等领域能够持续创新。

而FDA也在对NGS进行改良，制定新的评价体系。通过NGS，我们可以通过一次检验就能知道一个患者是否携带有遗传突变，医生可以从海量的基因信息中迅速地获取患者的遗传信息。检测结果可用于诊断某种疾病和评估患病风险，并且可以帮助医生和患者判断是否适合采用哪种治疗方式。未来，NGS能够快速地将新医学知识应用到临床治疗上。医学知识也可以通过特异性基因突变数据库而得到补充。

在基因检测方面（基因检测≠基因测序，详情请见奇点文章：创业维艰：在医疗健康领域创业是一种怎样的苦逼体验？），FDA也在今年年初的时候允许23andMe提供布卢姆综合症(Bloom syndrome)携带者检测服务。业内人士认为，这是一个重要时刻，不仅仅是对23andMe，对整个医疗保健行业也是如此。之前，23andMe的部分基因检测服务已经被FDA叫停。与此同时，FDA还将类似于23andMe这样的基因检测服务划为“II类”(Class II)诊断服务，可免于FDA的上市前审批。FDA称，消费者无需通过医生来获取自己的基因信息。

面对新药审批——不停被骂，不断进步，不失原则

在众多外国文章中，FDA被声讨的点都在于“对药品审批过慢，让急需用药的患者不能及时用药”。这在电影《达拉斯俱乐部》里面也有说明。电影中，FDA被描述的昏庸无良、与患者为敌。上世纪 年代的 AIDS 危机引发了医生和患者对 FDA 的谴责，认为FDA药品申请评审程序耗费时间过长。FDA在年推出了一系列新药审批计划，国会授权下制订了 “快速审批方案”，以加速批准那些治疗“严重或致死性疾病”的药物。随着年7月9日，《FDA安全与创新法案》正式实施，如今FDA已经有了快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）、加速批准（Accelerated Approval）和突破性药物（Breakthrough Therapies）等四条特别审批通道，保障新药上市速度。

今年7月，美国众议院以比的投票结果通过了争论已久的“世纪治愈法案”（21st Century Cures Act）。这个法案是新药开发立法的又一个里程碑，不仅进一步推动FDA对新药评审的改革，也赋予了国立卫生研究院（NIH）更多的研究资源，促进基础医疗研究的发展。在今后的5年里，FDA的经费会增加亿美元。“世纪治愈法案”主要包括两个目标，一是进一步改革药品监管流程，尤其缩短那些治疗亟需药品的审批；另一个是加强基础医疗研究，鼓励医学创新。

百年FDA是在争议声中不断发展的。在前局长Margaret A. Hamburg接受《南方周末》采访时表示，FDA面临最大的挑战是：在和全球化进程保持同步的基础上，有效地将FDA从一个本土化机构转型成为一个真正意义上的全球化机构。